（节选）

中山大学生物工程研究中心黄绵波博士和屈良鹄教授在《2009科学发展报告》上发表了题为“微RNA治疗干预进展及前景”的文章，对核糖核酸干扰机制、微RNA治疗干预实验进展、微RNA治疗干预的前景及微RNA治疗干预存在的问题进行了较为详细的介绍。

文章首先介绍了核糖核酸干扰（RNAi）机制。该机制揭示出生物体内一类小RNA能通过降解信使RNA导致基因的沉默，从而在转录后水平调控遗传信息的表达。

目前已知引起生物体RNA干扰的主要是两类小分子RNA：小干扰RNA（siRNA）和微RNA（MicroRNA ，miRNA）。微RNA是一类在生物体内由独立的非编码RNA基因转录或由蛋白质基因内含子编码的一个巨大的小分子非编码RNA家族，广泛地存在于各种动植物甚至单细胞真核生物中。由于发现许多微RNA是疾病发生和发展过程中的关键致病基因，微RNA已成为疾病治疗新的基因靶点。

文章接着介绍了微RNA治疗干预实验进展。微RNA治疗干预的目的是逆转在疾病状态下异常表达的微RNA，以使其对蛋白基因的调控紊乱得以修正。一种思路是通过外源导入的方式补偿疾病状态下表达量下降的微RNA。另一种思路则是利用微RNA功能阻断剂降低致病微RNA过度活跃的功能。作者介绍了各国科学家在小鼠和非洲绿猴身上进行微RNA干预实验的研究进展。

文章进一步介绍了微RNA治疗干预的前景。未来可进行微RNA治疗干预重点研究的重大疾病及其相关的微RNA包括：①癌症治疗：癌症的发生和发展与癌基因的过度表达或者抑癌基因的表达下调相关。②心血管疾病治疗。③糖尿病治疗。鉴于微RNA药物及靶点在重大疾病临床治疗应用上的广阔前景，加强针对微RNA生理及病理学功能的基础研究也显得愈发重要。

文章最后阐述了微RNA治疗干预存在的问题，指出微RNA在人体临床上的治疗干预存在以下不确定因素：①基因靶标的选择。②如何针对性地干预特定细胞类群中的靶标微RNA基因以获得预期的治疗效果。（摘自中国科学院“科学发展报告”课题组撰写的《2009科学发展报告》）