脑科学研究的三大发展方向 “一体两翼”
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发展方向之二：第一“翼”——疾病诊断与治疗
在我国，脑科学的一项重大应用是为“健康中国”服务。如何维持健康的大脑发育以及智力发育，是非常重要的社会问题。维持大脑的正常功能，延缓大脑退化，这些都是健康生活所必需的。
对于老龄化社会而言，神经退行性疾病是个大问题。目前，中国 65 岁以上的老年人有 1 亿多，是世界上老龄人口最多的国家。与此同时，中国人的平均寿命不断增加，新生儿的寿命期望值是65 岁，中国已基本进入老龄化社会。因此，防治各种与老龄化相关的疾病显得非常重要。以大家最常听到的阿尔茨海默症（老年痴呆）为例，假如没有很好的治疗方法，到 2050 年，全世界会有超过 1 亿人患上阿尔茨海默症①；在 85 岁以上的老年人中，平均 1／3 的人有发病的可能。这不是一个小数字！如果中国脑计划能够在 15 年之后，把阿尔茨海默症的发病期从 85 岁延缓到 95 岁，这将是对人类的一个巨大贡献。
其实，不仅是老年痴呆，其他脑疾病也会给社会带来沉重的负担。根据世界卫生组织的统计，包括各种神经类和精神类疾病在内的脑相关疾病，是所有疾病中社会负担最大的，占到了 28％——超过了心血管疾病，也超过了癌症。因此，重大脑疾病的诊断和干预是未来脑科技领域一项非常重要的研究内容。
什么是重大脑疾病？例如，幼年期的自闭症或者孤独症与智障，中年期的抑郁症和成瘾，以及老年期的阿尔茨海默症与帕金森病等退行性脑疾病等，都属于重大脑疾病。对于这些重大脑疾病，只有充分了解它们的机理，才能找到最有效的解决方法。但目前我们在这方面的了解有限，尤其是对于抑郁症、双相（俗称“躁郁症”）、精神分裂等精神类疾病，目前尚不清楚到底是什么原因造成的。要把这些问题搞清楚，可能还需要几十年时间。
但是，我们不可能等到把致病机理完全搞清楚了才去治病，所以在致病机理完全清楚之前，必须研发出各种脑疾病的早期诊断指标。一旦有了诊断指标，就可以进行早期干预。比如说记忆开始衰退了，有哪些手段可以减缓或延迟衰退。这些干预手段可以是吃药，也可以是物理、心理或是生理干预。例如，玩游戏也是一种干预手段，它是一种心理和生理的干预手段。玩游戏时人要动、要想并做出快速反应，这都是对大脑的练习。所以，如果能够设计出针对某一种功能异常的很好的干预手段，对脑疾病患者来说就是一件好事。
在完全摸清致病机理之前，我们需要知道哪一项功能失常了，进而进行干预治疗。从这个角度来说，对于功能的定量测量又变得非常重要了。
在脑疾病诊治领域，研发出的各种干预手段，在应用到人体之前，必须先进行动物实验。因为涉及伦理问题，所以如果没有研发清楚，是不能够进行人类的临床实验的。因此，建立起很好的猕猴等非人灵长类动物的疾病模型，就变得非常重要。科研人员可以在研发出的猕猴疾病模型上测试诊断手段是否有效，之后再进行临床实验。
除了机理不清楚之外，脑疾病治疗还面临着很难找到特异的药物靶点这个难题。药物都有副作用，但其他疾病药物的副作用不像脑疾病药物的副作用那么大。这是因为脑疾病产生的原因在于大脑的某些网络出现异常。某些网络异常产生对应疾病，另外一些网络异常又产生其他疾病。但是药物是针对分子和细胞的，而大脑网络都是由类似的神经细胞跟神经突触联接形成，所以很难找到特异的药物。
这也是很多国际大型制药公司放弃相关药物研发的原因。药物的研发周期异常漫长，大约 10 年的时间，且需几十亿美元的投入，而研制失败率却在 90％ 以上。所以，很多大公司由于觉得“划不来”而放弃了。目前脑相关药物的研发模式是，依靠科研人员在实验室做出确实很好的药物靶点，大公司才紧随其后投入研发。