药监局介绍药品医疗器械审评审批改革鼓励创新工作

中央人民广播电台记者:

我注意到《意见》提到以下几点，比如药品专利链接、专利期补偿，以及临床试验数据保护等，这些内容对于药品和医疗器械创新方面发展会起到那些积极的作用？另外我们有一个担忧，这些措施会不会阻碍仿制药的发展，影响到药品的可及性呢？

2017-10-09 10:41:23

吴浈:

大家注意到这个文件提出了专利链接、专利期补偿、数据保护，实际上这属于知识产权保护的范围。我们讲创新，知识产权保护的力度还欠缺，还不够，这也是制约我们医药创新产业发展的一个重要原因。药品专利链接、专利期补偿以及数据保护，这些实际上都是在一些欧美国家和发达国家是鼓励创新制度设计，像美国是1984年，日本大概是1988年，欧洲大概是1992。这些制度实施以后，对创新企业积极性起到很好的作用，也激发了仿制药生产的积极性，达到了两个目的。

什么叫药品专利链接？首先要明白这个概念，实际上就是把药品的审批和专利关联起来，因为药品审批是食品药品监管总局负责，专利纠纷涉及知识产权局以及知识产权法院，现在把它们关联起来，目的是什么？就是在药品审批过程当中，如果发现有专利侵权纠纷可以通过法院裁定解决，可以把专利纠纷和侵权风险解决在药品上市之前，有利于保护专利权人的合法权益，提高专利的质量，也有利于降低仿制药企业挑战专利的市场风险。

专利期补偿是什么？是在行政审批过程当中占用了专利权人的时间，专利从研发开始到最后上市，审批时间越长，占用专利保护时间就越长，减损了专利权人的权益。为此，监管部门为占用的专利时间给予一些合理的补偿。

所谓数据保护，就是研究者自行取得的数据不被别人商业利用，行政部门对企业申报的数据要采取保护措施。

在这个文件里，明确提出要探索建立药品专利的链接制度，开展药品专利期补偿的试点，完善和落实数据保护制度，这三者合在一起，是知识产权保护的组合拳，着力构建科学、系统的保护机制，采取积极主动的保护，有效保护专利权人的合法权益，激发创新活力。我们鼓励创新，也鼓励仿制，这套制度将起到很大的效果。该保护的要保护，保护时间一到，仿制药就上市，形成断崖式的价格下降。这样为临床用药可及奠定了基础，这套制度设计在美国实行三十多年，达到两个目的，既鼓励创新，又促进仿制。

药品知识产权保护的系列措施，完全符合我们国家建设创新型国家和促进医药产业创新发展的需求，对保护和激发我国正在蓬勃发展的民族医药创新活力，尤其是对我国特有的具有独立自主知识产权的中药领域，将会发挥极大的积极作用，全面的提升我国医药产业的创新发展。

2017-10-09 10:43:35

经济日报记者:

我们发现《意见》主要是突出了鼓励创新，能不能介绍一下在鼓励创新方面有具体的哪些措施？谢谢。

2017-10-09 11:05:59

吴浈:

这个文件的标题，深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新，鼓励创新到底有哪些举措？实际上文件表达的很清楚，我想可以梳理一下。

这个文件在鼓励创新方面可以概括为五大方面：第一，改革临床试验管理。大家看42号文件，六个方面的改革意见，第一条就是改革临床试验管理，在这里面有很多改革的举措。比如临床试验机构实行备案制，原来是资格认定制，现在不再认定，改为备案。第二，改革临床试验的审批，由过去的明示许可改为默示许可，医疗机构开展临床试验都得报备方案，这个方案临床试验怎么做，过去临床试验方案报备过来以后，我们得审批，批完他们才能做，一有审批就得占用时间，现在临床试验由明示改为默示，默示是什么？不是不审批，而是改了方式，临床试验同样要审，一定时间之内没有提出质疑，没有否定的话就可以做。一定时间是多长时间？这个待定。在其他国家可能是30天，可能是60天，在我们国家多少天呢？要根据我们的能力。规定的时间没有作出质疑或者是否定，申请人就可以开展临床试验。有条件接受境外多中心临床试验数据，境外所做的一些临床试验数据在我国原来是不能用的，现在我们开始有条件接受，国外的数据符合我国药品注册要求的也可以用在我们的审评，其目的是可以缩短审批时间。还有，鼓励社会力量投资设立临床试验机构来参与临床试验，解决临床试验资源不够的瓶颈。

第二，优化审评审批，这个文件提出要进一步优化审评审批程序，明确附带条件批准的情形，这个文件有两个附带批准，一是罕见病用药，二是临床急需药，可以附带条件批准。在这里面还写到了药品与原料、辅料、包装材料关联审批，今后不单独审批，而是跟制剂关联审评审批，这样能明显的提高审评审批效率，又可以提高审评审批的质量。

第三，加强创新权益保护。像刚才讲的探索建立药品专利链接制度，开展药品专利期的补偿试点，完善和落实药品数据保护，这三个都是对创新权益的保护，而且在这里面我们还加了一个，要建立上市药品目录集，目录集就是标杆，每批准一个新产品上市，要把个产品列入到目录集内，表明：一是这个药品原研是谁，这是标杆，第二是仿制就照着这个标杆仿。这是目录集的意义。

第四，明确上市许可持有人的责任，我们目前正在开展上市许可持有人的试点，今后我们在药品监管里面一定要突出上市许可持有人这个制度，要落实上市许可持有人的法律责任，建立健全上市许可持有人直接报告不良反应的制度，也明确上市许可持有人持有药品创新产权，明确科学家的创新研究者属性，要改变科学家既从事创新研究，又要负责药品生产销售的现状。

第五，提升技术支撑的能力，完善技术审评的制度，优化上市的流程，加快信息化的建设，从送审到审评，审评到上市实现全过程公开。建立集约化的检查员队伍，落实全过程的检查责任，保障监管服务的水平和能力与创新发展的速度相适应。

这五个方面是这个文件鼓励创新的一些内容，谢谢。

2017-10-09 11:07:11

第一财经日报记者:

刚才吴局长提到临床试验机构由过去的审批改为备案，这是应对临床试验资源紧缺的重大改革。但是在总局来讲，下一步如何加强监管？如何控制备案制实施带来的风险？

2017-10-09 11:32:22

王立丰:

谢谢，这次两办文件发布之后，改革内容第一项就是将临床试验机构资格认定改为备案制，这是我们临床试验改革的一项重要内容。临床试验机构的资源相对紧缺，是制约我们药品创新发展的一个深层次问题。因为大家都知道，药物类的研发，最重要的一个环节就是临床试验，耗时时间长，投入成本高。所以，如何鼓励更多的医疗机构参与临床试验是我们改革的一项重要内容，这次我们把认定改为备案，是改革的一项举措。大家都知道，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。

临床试验机构不能满足创新的需求，特别是现在临床机构还承担着大量的医疗任务，所以在临床机构里面如果能够分割出一块来承担药物临床试验，就显得尤为重要。特别是现在医生紧缺，机构紧缺这样一个大的背景，所以提出来由认定改成备案，这样可以减少环节，提高效率。现行的临床试验机构的认定不能够满足创新发展的需求，所以提出了改成备案。

这样的改革，一是体现了监管理念的变化，就是强调由事前的认定改为事中、事后全过程监管，也是符合党中央、国务院提出来的放管服的要求。二是调整了监管模式，将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。三是通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效的缓解医疗和科研的矛盾。

通过围绕临床试验药品的全过程检查，不仅没有降低对临床试验机构准入的标准，而且强化了临床试验机构监管的效率，同时也进一步保证临床试验的质量，更有利于净化药物临床试验的环境。所以措施是非常好的措施，接下来我们将进一步细化方案，落实到位。谢谢。

2017-10-09 11:34:37

人民日报记者:

目前在我国罕见病的用药难问题仍然存在，所以我想问一下，对于罕见病治疗药品医疗器械的市场准入将会有哪些举措？谢谢。

2017-10-09 11:47:39

吴浈:

临床缺药是一个问题，尤其是罕见病的缺药问题更为突出。你问的罕见病这个概念，根据世界卫生组织的规定，罕见病的发病率小于千分之一，发病人群数量少，但病种却很多。罕见病的特点，因为发病率少，而且有些疾病是终身用药，如果不用就会出现严重的反应，甚至会危及生命，所以这个问题要很好的解决。但是罕见病用药为什么会少呢？难就难在发病率少，研发药的成本就会高，收回成本时间更长，所以很多企业包括研究机构对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高，因此对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护，如果没有鼓励政策谁去做，如果不给予保护，上市后怎么获取市场回报，怎么进行再研究、再发展，所以这个文件对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。

第一，要公布罕见病目录。到底有多少种罕见病，是100种、1000种还是多少？要有具体的目录。因为公布目录后，才能确定罕见病用药。刚才我讲了世界卫生组织有一个比例，千分之一以下，在一些国家比例确实比较小，但是在我国千分之一不小，千分之一是千万级，所以这个数是不少的，因此，一定要明确哪些是罕见病，相应的药品按照罕见病用药管理，给支持、给帮助、给保护，做到有的放矢。

第二，在明确了目录以后，我们也同样要公布罕见病目录相关的药品。

第三，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早的用在罕见病患者的身上。在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。什么叫附带条件？所谓的附带条件就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。

这就是支持罕见病用药的一些具体举措。下一步，我们将和国家卫生计生委一起，针对罕见病目录以及罕见病用药情况，研究明确罕见病用药减免临床试验和附带条件批准的一些具体标准和要求，指导和支持罕见病用药的研发。

2017-10-09 11:49:12