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北京建立粘多糖罕见病关爱中心 救助粘宝宝
关键词： 粘多糖 粘宝宝 北京正宇粘多糖罕见病关爱中心 药监局 罕见病
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2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心成立。（记者齐波摄影）
中国网/中国发展门户网讯 （记者王振红）10月20日，一个看似平凡又普通的周六，但对众多粘多糖家庭和粘宝宝们来说，却是来之不易、希望开始的一天，从两年前粘多糖贮积症不为社会所知，用药几乎成为幻想。到现在引起政府、社会、媒体的多方关注。这其中经过了粘多糖家庭积极争取和多次呼吁。在这一天，终于迎来了由北京正宇粘多糖罕见病关爱中心成立大会主办，中国关心下一代委员会、新华社、中国公益总会、中华儿慈会天使妈妈基金会、北京市民政局进行指导首届中国粘多糖大会的召开暨北京正宇粘多糖罕见病关爱中心成立。
北京正宇粘多糖罕见病关爱中心召集了国内三十多位粘多糖病童家庭，让国际理疗专家更加了解国内粘多糖病人情况，同时让粘多糖病友更快、更好地了解最新最全面的医疗及护理信息。一位来自甘肃粘多糖病童的家属对记者说，“粘宝宝随着病情加重，会变得怪异难看。但粘宝宝的内心非常强大，他们希望能够活着，实现自己的梦想。”一位来自宁波粘多糖病童的爸爸说，“目前国内没有治疗的药，孩子唯一的选择是持续注射国外研制的生物制剂，现在只有Ⅰ型Ⅱ型Ⅵ型有对症药物而且只能缓解病情，不能根治。接受这种酶替代疗法的患者每周要注射药物一次，须终生进行，孩子才能像正常人一样长高、生活。每年费用大概为100万元人民币，这笔费用不是一个国内家庭可以承受的。”他最大的期盼就是粘宝宝们能够用上药。
记者现场了解到，粘多糖病作为溶酶体症最主要的一类，通过各方关注，近年来在逐渐被社会各界所知晓。由多名粘多糖病童家庭共同发起组建的北京正宇粘多糖罕见病关爱中心2012年7月正式被北京市民政局批准成立。借国际溶酶体大会之际，北京正宇粘多糖关爱中心正式对外宣布成立，并于10月20-21日召开首届粘多糖病友大会。会上，研究罕见病包括粘多糖领域的各位专家、资深医生对如何呼吁社会多关注罕见病，探讨如何帮助中国粘多糖病人尽快的试药用药，如何让患者尽早得到关怀和照顾。
记者获悉，粘多糖贮积症（简称MPS）是一种罕有先天性新陈代谢异常的遗传性疾病，属于积聚病，发病率大概只在十万分之一，迄今国内尚无有效治疗方法。正常情况下，人体产生酶来分解我们细胞所需物质。粘多糖症的成因是身体缺乏能分解粘多糖的酶，令粘多糖在体内不断累积，破坏身体多个器官，包括心脏，骨骼，关节，呼吸道系统，神经系统。尽管出生时这种疾病不明显，但是随着年龄增长，细胞日益损坏导致症状和病症。患粘多糖症的病人大多数活不到20岁。北京正宇粘多糖罕见病关爱中心成立为粘多糖病童及家庭搭建了一个共同探讨、相互交流的平台。
2012年10月20日，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心成立，国家食品药品监督管理局办公室主任兼规划财务司司长颜江英致词。（记者齐波摄影）