中国网/中国发展门户网讯  生物医药产业是衡量国家科技创新能力与民生保障水平的重要战略性领域。在2026年政府工作报告中，生物医药被首次明确定位为“新兴支柱产业”，标志着其在国家经济与科技发展体系中的战略地位实现了由重点培育向核心支撑的跃升。然而，长期以来，传统生物医药研发模式高度依赖经验积累与试错迭代，普遍面临研发周期长、成本高、成功率低等结构性瓶颈，尤其在复杂疾病机制解析与新型治疗方案开发方面，已难以适应产业高质量发展与临床需求持续升级的双重挑战。

随着人工智能（AI）技术的快速演进及其在生命科学领域的深度融合，生物医药研发的底层逻辑、技术路径与组织模式正在发生系统性重构。AI通过对多源异构数据的深度挖掘与跨尺度建模，推动研发范式由经验驱动的试错探索向数据驱动的预测验证加速转型，不仅显著提升了研发效率与成功率，也重塑了从科学发现到产业转化的创新链条。

本文立足AI赋能生物医药研发的前沿进展，系统梳理AI驱动下研发范式变革的核心路径，重点分析其在药物发现与设计、成药性评价、递送系统设计和优化、非临床与临床研究及智能制造等关键环节中的应用实践，并在此基础上探讨技术演进趋势与产业生态重构方向，旨在为推动生物医药产业向更高效、更精准、更协同的发展阶段提供系统性参考。

AI驱动的生物医药研发范式重塑

数据驱动、机制驱动与智能驱动的融合

传统的药物发现往往依赖于基于理论的理性设计或基于实验的大规模筛选。AI的介入使得三者实现了前所未有的融合。

数据驱动（data-driven）的核心在于从生命科学爆发式增长的数据中提取规律。现代生物学家面对的是从基因组、转录组到蛋白组的多维度数据，这些数据呈现高维、复杂的特征，人类肉眼和简单统计学难以处理。AI通过深度表征学习，能够从数以千万计的序列和结构中提取生命活动的语法规律。以AlphaFold为代表的结构预测模型显著提升了蛋白质结构研究的效率，也表明数据驱动方法在生命科学中的应用潜力正在快速释放。

机制驱动（mechanism-driven）则通过将生物学和物理学先验知识植入AI模型，增强了模型的解释性。与纯粹的“黑盒”算法不同，新一代生物AI模型开始尝试理解基因调控网络、细胞命运转变等底层机制。这种融合避免了AI在面对复杂生物场景时的“幻觉”问题，使其预测结果更符合生理常识。

智能驱动（intelligence-driven）则代表了认知层面的跃迁。AI系统不再是静态的分类器，而是能够产生科学假设、设计实验路径的智能体（agent）。这种驱动方式通过分析海量文献与实验结果，发现非直觉的关联性，将人类从繁重的实验操作中解放出来，专注于高阶科研策划。

从经验试错向预测验证的转变

传统药物研发高度依赖物质合成与序列化筛选的合成后测试（make-then-test）模式，因缺乏早期的成药性预判而导致试错成本极高。如今，AI推动研发逻辑向预测后合成（predict-then-make）范式发生结构性转变。研究人员可利用AI预先验证候选分子与靶点的结合力及成药性，及直接根据目标属性反向生成最合理的分子结构，成功将经验驱动的随机搜索转化为算法驱动的精确设计。

这种转变显著提高了研发初期的效率。以英矽智能（Insilico Medicine）为例，该公司利用其Pharma.AI平台，仅用18个月就识别出了特发性肺纤维化的新靶点并设计出对应的候选药物，药效和安全性已得到Ⅱa期临床试验的验证和支持。这证明了AI具备将经验驱动的随机搜索转化为算法驱动的精确设计的能力。

面向复杂疾病的新型科研组织模式

对于阿尔茨海默病、恶性肿瘤等复杂、多机制疾病，单一实验室的孤岛式研究要取得实质性重大突破十分困难，“科学智能（AI for Science，AI4S）”的新范式催生了新型的科研组织与治理模式。构建起大平台、小用户的结构。大型研究机构或国家平台建立统一的基础大模型、标准化算力中心和高质量数据库，中小团队则基于这些公共基础设施开展特定疾病的研究。例如，美国的国家人工智能研究资源项目（NAIRR），旨在消除数据孤岛、提供标准化的科研底座。深层重构科研分工与研发工作流。AI正从单纯的辅助计算工具跃升为深度参与研发的虚拟协作伙伴。在新一代多智能体（agentic AI）系统的驱动下，AI不仅能够极速梳理海量文献，更能自主接管数据分析、假设生成、方案设计等认知密集型工作。这使得人类科学家的角色从繁杂的基础信息处理中解放出来，转变为研究方向的“掌舵者”和最终“评审员”。例如，谷歌推出的AI Co-Scientist多智能体系统，能够自主提出科学假设、设计实验并起草方案，仅用48小时就独立复现了人类研究员耗时10年才确认的细菌基因转移机制。构建分布式协作与全球智库模式日益显示出其重要价值。例如，针对阿尔茨海默病，阿尔茨海默病数据倡议组织等机构通过安全、隐私保护的框架实现全球数据共享，让不同领域的专家能在共同的平台上协同优化模型。这种跨地域、跨学科的智库研究规范，确保了复杂疾病研究的系统性与全面性，避免了重复性投入。

AI赋能生物医药研发主要应用场景

药物智能发现与设计

化学药

化学药一般是有机合成的小分子，是现代医药工业的基石。在AI介入前，分子发现极度依赖高通量筛选，其本质是概率性的盲目实验。目前，AI已从简单的属性预测演进为端到端的分子生成。

表征技术与生成式模型的应用起到了决定性作用。图神经网络（GNNs）将原子和化学键分别建模为节点与边缘，能够精准捕捉分子内部复杂的空间几何与电子效应，擅长预测结合模式。同时，Transformer架构通过分析分子序列（如SMILES或蛋白质序列）精准提取长程依赖关系，被广泛应用于药物-靶点相互作用研究。此外，扩散模型、变分自编码器（VAEs）、生成对抗网络（GANs）及大语言模型（LLMs）等生成式AI正全面重塑研发流程。结合强化学习（RL），模型能在满足分子量、毒性等多重约束条件下，通过反馈机制智能且高效地从头生成高活性的全新分子骨架。

近年来，从结构预测到相互作用预测的突破将药物设计推向了新高度。2024—2025年，AlphaFold 3引入扩散模型，实现了对小分子配体、核酸与蛋白质复合物结构的精准预测。需要指出的是，复杂复合物结构预测仍受训练数据覆盖、蛋白构象动态变化、结合区域柔性和体系新颖性等因素影响，其结果仍需结合实验结构、生物物理测定和具体药物设计场景进行验证。美国麻省理工学院与Recursion公司联合推出的Boltz-2模型进一步将结构预测与结合亲和力估计结合起来，为蛋白质-配体相互作用建模提供了新的思路。尽管亲和力预测与自由能微扰（FEP）或实验测定结果相比仍存在差距，但相关模型已在早期筛选、候选分子排序和设计方案比较中显示出应用潜力。

这种跨越式的技术进步意味着药物设计正从被动的搜索转变为主动的构建。研究人员不再局限于在已有的化合物库中寻找最匹配的“钥匙”，而是能够根据“目标钥匙孔”（即“锁孔”的结构）的几何与电子特性，精准打印出最完美的“钥匙”。

生物药

生物药本质上是一种序列决定结构、结构决定功能的大分子体系，其氨基酸序列、空间构象、相互作用界面均具备高度可数字化、可建模的特征。AI擅长处理高维序列数据、复杂结构关系与多参数优化，恰好匹配生物药设计需求。AI正全面重构生物药研发范式，从靶点挖掘、分子设计到成药性优化、临床评估，实现全链条智能化升级。以AlphaFold等结构预测技术为基础，结合生成式AI与多组学数据，大幅提升抗体、多肽、抗体偶联药物（ADC）、RNA等生物药的设计效率与精准度，显著降低研发成本、缩短研发周期。AI不仅能优化分子亲和力、稳定性与免疫原性，还可智能匹配递送系统，提升体内安全性与有效性。

当前，多个AI设计的生物药已快速推进至临床阶段，验证了智能设计的产业化价值。未来发展的核心在于：推动AI从辅助工具升级为源头创新引擎，真正实现从数据到临床的闭环研发；强化高质量数据积累与模型可解释性，破解数据孤岛与算法黑箱问题；深化跨学科融合，将生物信息学、结构生物学与合成生物学协同，加速创新成果转化。AI驱动的生物药设计，正成为生物医药突破瓶颈、迈向高效精准研发的核心动力。

中药与天然产物

AI正推动中药与天然产物研究从经验驱动向数据与知识融合驱动深度转变。天然产物研究领域，异构光谱数据的统一表示与端到端解析构成核心突破：AI通过多模态嵌入将核磁共振、质谱等信号映射至高维向量空间，实现分子结构的智能推断。例如，多模态光谱智能解析模型（MMST）利用注意力机制融合多模态光谱信息，并引入主动学习策略以适应新化学空间，能将传统数周的人工解谱过程压缩至小时级别。此外，图神经网络等模型进一步学习分子图拓扑与三维构象的多层次结构表示，支撑分子性质预测、虚拟筛选与生物合成路径的逆向推理。中药研究方面，多源异构数据的整合与知识重构成为关键：AI融合化学成分、多组学、临床文献及图像光谱数据，构建“中药-成分-靶点-疾病”知识图谱与异质网络，借助图神经网络与网络拓扑分析揭示君臣佐使配伍规律及多靶点协同调控机制，推动全链条质量追溯与个性化诊疗的实现。例如，可解释图人工智能（GraphAI）框架通过将药性（四气五味归经）编码为虚拟节点，利用图神经网络建模经典方剂的配伍关系，首次实现了对配伍作用的量化评估，有效缓解了化合物-靶点关联数据稀疏的难题。尽管数据质量参差、跨模态语义对齐困难、模型可解释性不足等挑战依然存在，这些探索正为中药现代化铺就可计算、可验证的技术路径。

AI赋能成药性评价

长期以来，药物研发主要依赖动物实验与有限样本的统计分析，但这类方法难以全面揭示药物在复杂生理系统中的动态效应与个体差异，会导致候选药物临床失败率高，其原因多源于候选药物在吸收、分布、代谢、排泄与毒性（ADMET）等成药性特性上的缺陷，而传统非临床方法对其预判能力有限。

AI的引入为传统成药性评价提供了新的突破。例如，在临床前阶段，AI模型可帮助识别结构与毒性间的关键关联，辅助药物结构优化、剂量预测及潜在毒性预警。此外，监管机构和药企等正在积极推动AI在成药性评价中的应用。例如，美国食品药品监督管理局（FDA）已鼓励在单克隆抗体类药物中采用AI方法替代动物实验；以英矽智能为代表的AI药企已将AI技术应用于候选分子的ADMET属性筛选与优化，其多款药物已进入临床试验阶段。总之，AI正逐步成为推动成药性评价系统性重构的关键力量，其优势不仅在于提高筛选效率与准确性，更在于构建全流程、多尺度、可解释的数字化评价体系，助力从试错式开发走向设计驱动的精准研发新范式。

AI助力非临床阶段的成药性评价

在分子结构/序列驱动的ADMET预测与优化方面。AI可对药物的吸收、分布、代谢与排泄进行建模预测，涉及口服生物利用度、组织分布系数、酶代谢通路等核心参数。AI模型可基于大规模分子结构-毒性数据库，通过图神经网络、多任务学习等方式预测潜在毒性风险。此外，AI还可通过多组学（如转录组、蛋白质组、代谢组等）整合识别关键毒性通路。

在靶器官毒性AI预测与多器官联动建模方面。AI模型如残差网络18深度神经网络（ResNet18DNN）、动物生成对抗网络模型（AnimalGAN）、骨毒性预测模型（BoneToxPD）等针对肝脏、心脏、骨骼、呼吸系统等器官特异性毒性开发，实现了对候选药物在特定器官中毒性风险的预测。多器官交互作用建模亦成为发展趋势，支持跨系统联动分析。例如，预测hERG（human ether-a-go-go-related gene）通道相关QT间期延长风险需综合心肌、肝脏等代谢系统的多元数据。

在体外模型（类器官、器官芯片）+AI联合应用方面。AI用于解析类器官和器官芯片提供人源化、高保真数据，通过对类器官图像进行三维特征提取（如BEiT-v2模型），结合转录组等组学数据识别细胞水平的毒性模式，构建图像-表型-机制一体化模型。药物性肝损伤追踪模型（DILITracer）、药物性肝损伤模拟系统（DILIsym）等模型已在预测药物肝损伤方面表现优异。未来，体外模型与AI的整合将成为新方法学（NAMs）的重要组成，降低对动物实验的依赖。

AI革新临床前安全性试验体系

在基因组驱动的智能试验设计方面。AI可基于不同动物模型的基因组、代谢酶、转运体等差异，优化物种选择与试验方案。基因导航模型（GeneCompass）通过跨物种转录组对比与调控网络分析，支持靶通路保守性判断、剂量动态调整、敏感性标志物设计等，显著提升方案的预测性与生物相关性。

在动态试验管理系统与行为—分子—病理闭环方面。自动肢体运动分析（ALMA）工具箱展示了AI对动物行为学的量化能力。结合病理学图像、生化指标等，构建动态试验管理系统，实现对毒性过程的实时监控、自动干预与结果评估。该模式正在从“事后评估”转向“过程管理”，提升试验的灵活性与精度。

在AI辅助病理图像识别与诊断支持系统方面。深度学习模型如毒性识别与分类引擎（TRACE）、计算病理图像评估框架（CHIEF）已在肝脏等毒性病理学图像识别中展现出超越人类专家的性能。其中，TRACE用于毒性病理诊断（药物安全性评价）；CHIEF可提取病理成像特征，以支持系统性的癌症评估，包括癌症检测、肿瘤起源预测、基因组特征识别和生存预测。

递送系统的智能设计和优化

递送系统的智能设计和优化是AI赋能生物药研发的核心环节之一，当前已从传统经验试错转向理性设计，重点围绕药物递送系统智能设计、药物-递送系统协同优化两大方向突破，大幅提升递送效率、靶向性与安全性，为生物药临床转化奠定基础。

药物递送系统的智能设计

AI技术已全面渗透递送系统的设计全流程，核心是通过高维数据建模与规律挖掘，实现载体设计的精准化与高效化。依托深度学习、图神经网络等算法，对递送载体的材料属性、结构形态、靶向位点进行智能筛选与生成，突破传统设计的局限，实现载体理化性质与递送需求的精准匹配。例如，在核酸药物递送领域，AI可优化脂质纳米颗粒（LNP）载体的组成与结构，提升mRNA的递送效率与靶向性；同时，结合生理微环境特征，智能设计刺激响应型递送系统，可根据体内pH值、温度、酶解等信号实现药物时序释放，减少脱靶效应；此外，通过AI优化载体表面修饰与结构重构，进一步提升载体的生物相容性、循环稳定性，并围绕免疫增效或药物治疗需求，提升或降低免疫原性，攻克疫苗、药物递送过程中的核心瓶颈。

药物-递送系统协同优化

相较于“载体适配药物”的传统模式，当前已进入药物与递送系统协同设计的新阶段。AI通过整合生物药的分子特征、理化性质与递送载体的功能参数，构建多目标优化模型，实现二者的协同适配。例如，在ADC药物研发中，AI可协同优化抗体靶点亲和性与偶联效率，在针对小干扰RNA（siRNA）的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）递送中，AI也可协同优化序列、修饰和递送分子系统；一方面，同步优化生物药分子结构与载体特性，兼顾药物的亲和力、稳定性与载体的包载率、体内分布，实现分子与载体的最优匹配；另一方面，通过AI模拟体内药代动力学（PK）与药效学（PD）过程，精准调控药物-载体的相互作用，干预体内非特异性清除机制，提升药物在靶器官的富集效率，同时降低毒副作用，推动递送系统从被动转运向主动精准递送升级。

当前递送系统智能优化的核心突破，在于AI实现了从“单一载体优化”到“药物-载体-生理系统”的全维度协同。未来发展需聚焦3个方向：强化AI模型对动态生理微环境的模拟能力，提升设计的临床适配性，如针对不同适应症优化递送系统的体内响应特性；突破“数据孤岛”问题，整合多维度数据，提升模型的泛化能力与可解释性；推动AI与跨学科技术融合，实现多靶点器官的递送系统的个性化、程序化设计，进一步释放生物药的治疗潜力，助力其从实验室快速走向临床应用。

非临床研究与临床前决策的智能化转型

随着计算能力的显著提升与医疗数据的持续积累，AI技术已逐渐渗透到医药领域的各个方面。在新药研发中，如何通过AI整合数据，赋能药物研发的每个阶段，构建科学的临床前评价体系，推动药物研发由经验导向转化为大数据驱动，从而提升研发效率、优化决策质量并降低早期失败风险，已成为当前生物医药领域亟待解决的关键问题。

AI赋能非临床研究

AI为非临床研究全链条提供智能化支撑，覆盖动物实验优化、药效与安全评价、风险早期识别等关键环节，可加速药物成药性评价和优化，提高从体外到体内以及从动物到人体预测的准确性，提升临床研究效率和成功率。

在动物模型选择与替代策略方面。AI基于疾病机制、靶点特征、种属差异及多组学数据，提升实验结果向临床转化的可靠性；同时推动类器官、器官芯片、计算模拟等替代模型构建与应用，这类模型的发展有力推动了动物实验向“替代、减少、优化”（3R原则）的范式转变，降低动物使用量与伦理风险，提升实验一致性与可重复性。在药效学与安全性预测模型方面，AI依托分子结构、靶点相互作用、通路网络及实验数据，构建高通量药效预测模型，精准评估化合物活性与量效关系，高效筛选优质先导化合物；在安全性评价中，AI可实现对药物毒性、药物代谢动力学等关键指标的智能化预测，结合结构–毒性关系分析，早期识别安全风险，为化合物结构优化提供明确方向，减少非临床试验的盲目性。例如，拜耳的计算机辅助ADMET平台采用随机森林和支持向量机等机器学习技术，并使用圆形扩展连通性指纹（ECFP）等描述符，对化合物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性进行快速预测。与此同时，基于生物标志物驱动的卵巢-子宫内膜器官芯片，利用人源细胞构建三维结构并整合荧光报告基因（ANGPTL4、SERPINB2），可实时监测毒性应激响应，模拟月经周期动态及卵巢-子宫内分泌交互，在生殖毒性检测中表现出更早、更特异的响应。

临床前综合决策体系

以AI为核心的临床前综合决策体系，通过多源数据融合与智能算法，实现从项目筛选到项目组合优化的科学化管理。在执行或终止（Go/No-Go）决策环节，AI整合靶点价值、化合物属性、非临床结果、临床转化潜力、专利风险及市场前景等多维数据，构建统一模型量化评估成药性、安全性、开发周期、成本与成功率，输出推进、优化、暂停或终止的清晰建议，减少主观偏差，提升决策一致性与监管接受度。在项目组合优化方面，AI并行评估各项目的风险收益、周期、资源需求与管线互补性，形成最优组合策略，并对人力、实验平台、经费及动物资源进行动态智能分配，向高价值、高成功率项目倾斜，避免同质化竞争与重复投入。

临床研究的智能化重构

国内外多项研究分析表明，AI技术在药物研发各阶段的应用，以在临床研究阶段的应用产生的价值最高、推动作用最为显著，但目前AI技术在临床研究阶段的研究和应用远少于靶点和化合物设计等药物研究早期阶段，亟待加强。作为循证医学体系的核心支柱，临床研究周期最长，投入最大，风险很高，一旦失败造成的损失最为巨大，成为影响药物研究效率的突出因素，被称为生命科学和医学基础研究成果向新药研究转化应用的“死亡之谷”。临床试验的实施长期受困于入组效率低、试验周期长、成本高昂及数据质量波动等瓶颈。当前，AI正通过对真实世界数据、临床试验信息及多组学信息的深度挖掘与模型化表达，逐步嵌入临床试验全生命周期，建立从临床前实验数据精准推测临床结果的预测模型，用虚拟临床试验减少或部分替代临床试验，推动临床研究由经验试错的传统模式，向数据与模型驱动的智能化范式转型。

临床试验设计

在试验设计阶段，AI通过整合利用多源异构数据，显著提升方案设计的科学性与前瞻性。

针对人群选择与入排标准，机器学习模型可识别潜在受试人群特征，在保证安全性的前提下动态优化入排标准，提高招募效率、患者可及性与代表性；大语言模型可解析非结构化临床文本，实现患者与研究的精准匹配。在试验方案与终点设计方面，AI通过分析历史试验数据库与文献，能够识别影响成功率的关键要素，辅助确定最优终点、推荐剂量、样本量及分层策略；强化学习赋能自适应试验设计，支持在期中分析基础上动态调整剂量、样本量或分组，提高资源利用效率。此外，AI通过构建个体化虚拟患者模型，可在体外模拟不同治疗策略的疗效与安全性，为给药方案优化与筛选提供预演平台，降低确证性临床研究的失败风险。生成式AI能够基于真实世界数据构建合成对照臂，减少对传统对照组的依赖，在缩短招募周期的同时降低伦理负担，这已在特定肿瘤和罕见病研究中初显成效。

临床试验执行与风险控制

在试验执行阶段，AI构建贯穿数据采集、监测与决策支持的智能化闭环，推动管理模式由事后监查向实时风控转变。

通过整合电子病历与健康档案等多源数据，AI系统实现参与者的自动筛选与精准推荐，显著提升招募效率。在执行过程中，AI驱动的数字化工具可加强医患沟通，通过预测患者脱落风险提前介入干预，有效提高参与者的依从性，降低失访率。同时，AI能够对试验数据进行实时清洗与校验，自动识别可疑值、缺失数据、异常趋势及方案偏离，提升数据质量。自然语言处理可从临床文本中提取关键信息，减少人工录入误差，提高数据完整性与一致性，还可支持集中监查，降低运营成本。结合可穿戴设备与移动终端，AI能够从连续生理信号中提取高灵敏度的数字生物标志物，实现对疾病进展与不良事件的实时监控，促进去中心化临床试验发展，打破临床研究地理限制。通过实时整合实验室数据、不良事件报告与生物标志物变化，AI可构建多维度风险预测模型，提前预警严重不良反应，支持研究者及时调整策略，推动风险管理由事后评估转向事前预测与过程控制。

AI正通过在设计端的精准优化与执行端的实时风控，重塑以患者为中心的临床研究底层逻辑，但仍面临挑战：数据隐私与质量标准化不足、算法偏见与模型可解释性欠缺、监管框架滞后、AI模型的自我迭代性和结果稳定性间的平衡。随着数据标准化体系的完善、模型可解释性的提升以及监管框架的健全，AI有望在效率、质量与安全性之间实现更高水平的协同统一，加速创新药物的研发进程与临床转化。

AI重塑药物制造工艺创新路径

药物从分子走向市场的生命周期包含工艺开发与制造体系这2个紧密相关的阶段。工艺开发往往在研发早期至中试放大前开始启动，核心目标在于打通合成及制剂的路径并优化各项参数。而制造体系则基于经过验证的工艺路线建立一套生产、管理方法，保证药品生产稳定、高效、合规。由于药物生产过程中过程参数与关键质量属性间的复杂映射关系，传统试错式工艺开发数据空间有限，因此导致制造体系质量波动大、过程刚性等问题。AI在这两方面均有潜力突破原有研究方式的局限，最终推动制造从经验依赖转向数据驱动，达成更高效、稳健、灵活的生产体系。

AI赋能药物工艺开发

传统药物工艺开发长期依赖试错迭代，复杂体系下效率与成本瓶颈凸显。AI赋能的药物智能制造形成了“智能介质设计—工艺精准调控—数字孪生工厂—绿色协同优化”的四位一体体系，从研发逻辑、质量架构和可持续发展3个维度重构制药工业的方法论。传统工艺开发的症结在于“设计—制备—表征”的循环迭代，难以捕捉生物制药中多变量耦合与杂质动态演变。AI通过建立“材料结构—工艺参数—产品性能”的定量映射关系，实现了从被动筛选到主动创制的转变。在材料端，机器学习提取构效关系，生成式模型根据目标性能反向设计催化剂、色谱填料等核心介质，将高端材料研发从大海捞针变为按需创制。在工艺端，贝叶斯优化与深度学习相结合，可在海量条件组合中快速锁定最优催化体系或结晶条件，实现对痕量杂质的超早期预警。这一转变使研发范式从试错跃迁为预测。

药物智能制造体系

质量源于设计（QbD）的理念在AI赋能下获得了可执行的技术支撑。丰富的在线传感技术与AI算法相结合能够实现复杂参数的虚拟感知和判断，以过程分析技术（PAT）构建实时感知网络，结合多尺度模型融合与数据驱动模型，形成与物理工厂同步的数字孪生体。模型预测控制利用这一孪生体实现对未来状态的预测与最优控制。在连续层析中，数字孪生对收率与介质利用率的预测偏差可低至0.6%。这一架构使生产从试错式走向预测式，为无人化、自优化的“黑灯工厂”奠定了基础。

AI驱动的端到端智能设计范式，将绿色化从外部合规要求转化为工艺的内生属性。通过对“宿主—酶—途径—调控—底物”全要素的协同优化，AI能够在虚拟细胞中锁定高产、稳态、低耗的工艺窗口，从源头替代高能耗、高污染的化学路线。结合自动化实验室的“设计—合成—表征”无人化闭环推动“零碳药厂”的落地。借助区块链与AI建立数字化产品护照，使碳足迹可追溯、可验证，将绿色属性转化为市场竞争力。

AI正在将制药工业从依赖经验与物理实验的传统制造业，重塑为由数据和模型驱动的、可预测、可进化的智能系统。未来竞争的焦点在于构建“数据—算法—工艺—装备”的完整生态。中国制药产业需抓住范式转移的战略机遇，在规范化数据管理、核心算法、高端传感器、数据交汇设备与自主智能装备层面形成系统性竞争力，实现从跟随到引领的跨越。

AI赋能实验平台范式变革

AI正驱动实验平台从传统人工操作向智能化、自动化范式深刻变革。传统平台受限于数据处理效率低、实验流程固化等问题，而AI赋能的平台通过机器学习、智能感知与自主决策，实现了实验设计优化、实时调控与海量数据分析的闭环。这一变革不仅显著提升研发效率与可重复性，更催生出数据驱动与模型引导的新型科研范式，为生物医药带来突破性机遇。

AI算法与自动化合成平台、机械臂系统协同

AI与自动化硬件系统的深度融合正在重塑从分子设计到实验验证的闭环迭代范式。传统“设计—构建—测试—学习”（DBTL）流程在各环节之间往往依赖人工干预，难以实现真正意义上的自主闭环运行。为解决这一瓶颈，研究人员致力于将AI算法与自动化合成平台及机械臂系统协同集成，构建可自主迭代的DBTL工作流。在自动化硬件层面，基于机器人辅助模块（RAMs）的高通量平台已实现从DNA组装到菌株筛选的全流程自动化操作，显著提升了“构建”与“测试”环节的执行效率。在算法决策层面，机器学习模型被嵌入DBTL循环以指导下一轮实验设计：Spannenkrebs等通过自主优化算法实现了机器人平台对诱导剂浓度的自适应调节，使静态的自动化平台具备了动态学习能力。更具代表性的是，Zhang等报道的AI-native自主生物铸造厂将大语言模型驱动的Agent控制系统与主动学习框架相集成，在仅3轮自主迭代中即实现66%以上的筛选命中率，并将目标DNA聚合酶的测序错误率降低37%。此外，一系列集成化软件框架（如TeselaGen、Synthace）正逐步实现从实验脚本编写到结构化数据捕获的全流程贯通。总体而言，AI算法与自动化硬件及机械臂系统的协同正在推动DBTL流程从“人机接力”向“人机共融”的闭环自主模式演进。

AI驱动的高通量实验设计、实验调度与自主决策

高通量实验与自主决策系统的深度融合正推动科学研究从人工试错向数据驱动的智能优化范式转变。当前研究核心在于将主动学习与贝叶斯优化等算法嵌入实验设计全流程，实现样本高效的实验选择与迭代优化。Chen等系统梳理了贝叶斯优化与强化学习方法在闭环实验中的应用，揭示了其在昂贵样本约束下的决策优势。在实验调度层面，iDDS等智能工作流编排系统已实现数据感知执行与条件逻辑集成，支持大规模分布式工作流的自动化管理；AI-SLMS则利用遗传算法优化资源分配，使调度冲突降低78.7%。在自主决策层面，模块化自驱动实验室实现了从样品制备到表征的全流程自主探索；同时，面向贝叶斯优化的算法库提供了多参数、多目标及混合参数与多保真度优化的灵活支撑。上述进展表明，AI驱动的自主决策系统正从被动响应向主动探索与安全感知并存的方向演进，为高通量实验的效率跃升提供了核心引擎。

AI赋能生物实验自动化

自动化细胞培养、蛋白表达筛选与自主实验室的协同发展，正推动生物实验从人工操作向全流程自动化智能化转型。在细胞培养方面，深度学习驱动的机器人系统已被用于创新细胞培养过程开发，自动化培养平台通过图像分析与机器视觉辅助决策，显著提升了细胞培养过程的标准化水平和可重复性；基于图像引导的自动化系统在二维培养、iPSC及类器官等复杂模型中展现了良好的适应性与扩展性。在蛋白表达与筛选环节，研究将机器学习模型与自动筛选系统结合，实现了从序列到表达的有效预测，并通过模型导向的设计将膜蛋白表达量提升一个数量级以上；同时，无细胞合成系统被用于快速筛选机器学习生成的突变体活性，极大缩短了表达验证周期。在自主实验室层面，基于AI和自动化集成的自驱动实验室已在酶促反应条件优化、微生物菌株开发和柔性微流控平台等方面取得了突破性进展，其中基于智能体自主学习的闭环系统显著提升了复杂参数空间内的探索效率。

DBTL闭环优化、高通量实验系统与生物实验自动化相互协同，共同构成生物医药研发的核心技术体系。三者打通了从计算设计到实验验证的迭代闭环，将算法预测、自动化执行与决策反馈融为一体，显著提升了研发通量与可复现性。作为实验范式变革的关键基础设施，这些进展正推动生物医药研发从离散、人工干预的传统模式向一体化、可自主运行的现代化平台演进。

AI赋能生物医药的未来展望

技术演进趋势：迈向多模态智能与可解释机制融合

未来，AI在生物医药领域的发展将从单一任务优化走向多模态统一建模，并进一步向机制可解释驱动的高阶智能演进。一方面，随着多组学数据、结构数据、临床数据及真实世界数据的持续积累，多模态大模型将成为生命科学研究的重要基础设施。通过统一编码不同尺度与类型的数据（如序列、结构、影像与表型等），AI有望构建跨层级的系统性认知框架，实现从分子到个体乃至人群层面的全链条预测与推理能力。另一方面，模型的可解释性将成为技术演进的核心方向。当前AI在生物医药领域仍面临“黑箱”问题，制约其在关键决策环节中的应用。未来，通过引入生物学先验知识、因果推断方法及机制建模框架，AI将逐步从相关性学习迈向因果机制理解，不仅能够给出预测结果，还能够解释其生物学依据，从而提升模型在科研发现与临床决策中的可信度与可用性。

此外，具备自主学习与任务规划能力的多智能体系统有望成为下一阶段的重要突破方向。这类系统可在复杂科研任务中实现从问题定义、假设生成到实验设计与结果分析的闭环执行，推动AI从辅助工具向科研协作主体演进。

产业生态演进：构建数据驱动的协同创新体系

随着AI技术的深入应用，生物医药产业生态正由以单一主体为核心的线性研发模式，向以数据为纽带的开放式协同创新体系转变。未来，产业竞争的关键将不再局限于单一企业或技术能力，而是体现在“数据—算法—场景—生态”的系统集成能力。

高质量数据将成为核心战略资源。构建标准统一、安全可控的数据基础设施，推动跨机构、跨领域的数据共享与流通，是释放AI潜力的前提条件。围绕临床数据、组学数据及真实世界数据，建立高质量、可持续更新的数据资源体系，将成为国家与产业层面的重要任务。协同创新模式将持续深化。大型科研机构与平台型企业将承担基础设施提供者的角色，构建通用模型与算力平台；中小创新主体则依托这些底座开展细分领域的创新探索，形成大平台与专业化创新的分工体系。同时，跨学科融合将进一步加强，推动生物学、医学、计算科学与工程技术的深度耦合。监管与治理体系需同步演进。针对AI模型在药物研发与临床应用中的使用，亟须建立与之相适应的评价标准与监管框架，包括模型验证、数据合规、算法透明性与伦理安全等方面，以实现技术创新与风险可控之间的平衡。

总体来看，AI正推动生物医药产业进入以数据驱动、智能主导、协同创新为特征的新发展阶段。把握这一范式转变机遇，加快构建自主可控的技术体系与开放协同的产业生态，将是实现我国生物医药产业高质量发展的关键路径。

（作者：刘丽丽、郑明月、李叙潼、赵金鑫、宫丽崑、孙宇宸、陈笑艳、高月红、李剑峰、陈凯先、岳建民，中国科学院上海药物研究所；袁野、樊荣、魏炜、齐国斌、岳华、张松平、李家琛、陈瑶、刘昕、张潇、马光辉，中国科学院过程工程研究所生物药制备与递送全国重点实验室。《中国科学院院刊》供稿）