欧洲批准基因编辑技术治地贫
发布时间：2018-05-09 16:58:44 | 来源：人民日报 | | 责任编辑：刘梦雅
关键词：基因编辑技术,β型地中海贫血,患者,CRISPR,血红蛋白
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据新华社伦敦5月8日电 5月8日是“世界地中海贫血日”。欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血，这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾病。
这项试验将由总部位于瑞士的CRISPR治疗公司实施。据该公司网站介绍，研究人员将提取患者的一些干细胞，在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复，被编辑过的干细胞随后被移植回患者体内，帮助患者产生健康的血红蛋白。按计划，临床试验将在2018年年内完成。
研究小组负责人、英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾洛·弗尔—巴奇教授表示，这将是基因治疗技术的一个新起点。
β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足，长大后则被抑制，而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅。造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法，但找到相匹配的异体捐赠者较难，而且所需费用昂贵。