2017亚洲罕见病患者组织交流会在京举办

中国网/中国发展门户网讯 9月11日，由病痛挑战基金会主办的“2017亚洲罕见病患者组织交流会”在北京召开。会上，来自印度、新加坡等地的罕见病病友组织代表介绍了国外组织发展与罕见病支持工作方面的经验，国内以溶酶体贮积症病友组织为主的患者组织代表进行了分享。同时，围绕国内罕见病将来的政策趋势、行动展望，相关专家、学者也和在场各方进行了探讨。

 会议由病痛挑战基金会秘书长王奕鸥主持。溶酶体贮积症病友组织代表首先分享了自身群体的生存现状、政策现状和组织情况。溶酶体贮积症（LSD）是一组遗传性代谢疾病，包括粘多糖贮积症、戈谢氏症、法布雷症、庞贝氏症、尼曼匹克症等。目前，病友们普遍面临国外药物无法在国内上市、或上市后药费极其高昂、无法享受医保等问题，迫切需要相关政策和社会环境的支持。

病痛挑战基金会秘书长王奕鸥主持会议 病痛挑战基金会供图

 随后，来自印度的溶酶体贮积症支持协会（LSDSS）主席Manjit Singh、印度罕见病联盟联合创始人兼执行主任Prasanna Shirol和来自新加坡的泛东盟（ASEAN+）罕见病事业合作组织负责人、新加坡“跨越国界彩虹”组织执行主任Raman Rajakanth分享了自身经验。虽然国情、医疗制度各不相同，但这些外国的伙伴上台后都不约而同地表示，对此前中国病友代表的分享有着似曾相识的经历和感受。他们从理念到行动，为大家展示了国外NGO的发展过程和对病友支持工作的发展。

印度溶酶体贮积症支持协会（LSDSS）主席Manjit Singh 病痛挑战基金会供图

 下午，王奕鸥介绍了病痛挑战基金会目前的工作框架。其中，罕见病协作平台将整合多方资源，继续为罕见病病友自组织提供培训、咨询、资助、公众倡导等多方面的发展支持。随后，两位罕见病圈的“老朋友”围绕罕见病组织如何发展、政策倡导进行了分享。

 青岛社会保险研究会副会长刘军帅历经了从医生、官员到研究人员的转变，但从未远离罕见病。当年在全国首开罕见病药物入医保的“青岛模式”，如今已经变成了“青岛经验”。刘军帅老师基于国内罕见病组织的现状，对各组织提出了三点希望：“开放”、“合作”、“提升”。他指出，各组织不仅要加强相互间的交流，也要学习国外的经验，不断提升工作能力。

 香港浸会大学研究助理教授、病痛挑战基金会政策研究顾问董咚根据自己多年来的观察和梳理，引导大家思考了一系列罕见病政策层面的问题。她先清晰地向大家展示了在国家法律、政策里，“罕见病”这三个字是怎样从无到有、逐渐被医疗政策关注的过程。她建议，倡导罕见病政策支持应自下而上进行推动，可以把重点放在“罕见病目录”的制定而不是“罕见病定义”上。同时她指出，应对罕见病问题，涉及教育、就业、残障、妇女儿童权利等方面的政策，这些也同样是保障罕见病群体融入社会的重要支持，不应被大家忽视。

 自由交流的问答环节中，在场的伙伴向嘉宾提出了有关药物研发、政策倡导等方面的许多问题。溶酶体贮积症作为一组遗传性代谢疾病，医药费用高昂，普通个体家庭根本无法承受，而医保体制的完善，势必需要政府、药企、社会资源、病友自组织和病友社群等多方共同面对、一起推进。欣慰的是，国外和国内部分地区的制度建设为解决该问题提供了可行的思路。今天的会议是这条倡导之路的又一个起点。

参会人员合影 病痛挑战基金会供图